Guía para diseñar e implementar un ensayo clínico en un único paciente (ECA N=1)

Muchos clínicos han tenido la necesidad de saber si un medicamento está beneficiando o perjudicando a un determinado paciente más que un placebo. En 1988 Gordon Guyatt, David Sackett y col publicaron una Guía para diseñar e implementar un ensayo clínico aleatorizado y controlado en un único paciente ECA N=1). Los autores muestran las condiciones clínicas en las que esto es factible, y los pasos para diseñarlos y llevarlos a cabo. En ese año incluso ofrecieron un servicio para ayudar a los clínicos de su área en todo el proceso, incluida la posibilidad de proporcionarles enmascarados el fármaco de estudio y el placebo para emparejarlo.

Los autores se ciñen fundamentalmente en la clínica con un único paciente, que hace de su propio control, en tres o cuatro períodos consecutivos. Cuando uno mismo hace de su propio control, la potencia estadística es mayor que cuanto un individuo se compara con otro parecido en sus factores pronósticos. Pero los ECA N=1 pueden ser muy útiles para estudios de investigación con más de un paciente, como por ejemplo 5, 10 ó 15, en períodos de 2 a 4 meses, cuando las variables de medida sean de síntomas o de signos u otras biométricas. Con este diseño se estudió en neurología si había diferencias entre antiepilépticos genéricos y de marca, y en hematología se hizo lo mismo con warfarina, en ambos casos más allá de la bioequivalencia en plasma de sujetos sanos[1].

Actualmente, las moléculas proteicas que buscan ser “antagonistas” o “agonistas” de receptores sobre la base de su estructura cuaternaria (muchos de ellos obtenidos por bio-tecnología), tendrán que ser comparados con sus “biosimilares” mediante estudios de no inferioridad en determinadas variables. Algunas marcas actuales pueden compararse con los biosimilares aspirantes a la equivalencia terapéutica[2] mediante este tipo de ECA N=1 en varios sujetos de investigación.

Alejandro Mateo[3] ha traducido al español el artículo de Guyatt y Sackett, y lo ha puesto a disposición de los lectores en evalmed.es, pero también podéis acceder desde el enlace de cabecera.


 

[1]Torres Vázquez JJ, Rubio Núñez PL, Montaño Barrientos A, Gómez Santana MC, Álvarez-Cienfuegos A, Baquero Barroso MJ, Rubio Villegas C, Gavilán Moral E, Candela Marroquín E,  Sánchez Robles GA. Resultados clínicos de medicamentos de marca frente a genéricos Boletín Terapéutico Extremeño. 2011;2(1). Disponible en: http://evalmedicamento.weebly.com/evaluaciones-grade/resultados-clnicos-de-medicamentos-de-marca-vs-genricos

[2] Grupo evalmed-GRADE. Ética para la construcción de grupos de equivalentes terapéuticos. Pág web evalmed.es. Disponible en: http://evalmedicamento.weebly.com/varios/tica-para-la-construccin-de-grupos-de-equivalentes-teraputicos

[3] Alejandro Mateo Cotera es R-3 de Medicina Preventiva en el Hospital San Pedro de Alcántara (Cáceres)

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